Fabrazyme® 35 mg

Fabrazyme® enthält den Wirkstoff Agalsidase beta, eine rekombinante Form des humanen Enzyms α-Galaktosidase A. Bei Morbus Fabry ist die Aktivität dieses Enzyms vermindert oder fehlt vollständig, was zur Ansammlung von Globotriaosylceramid (GL-3) in den Zellen führt. Die Enzymersatztherapie mit Fabrazyme® zielt darauf ab, den Mangel an α-Galaktosidase A zu kompensieren und die Akkumulation von GL-3 zu reduzieren.

Wirkstoffe:
Agalsidase beta, 35 mg pro Durchstechflasche

Inhaltsstoffe/Zusammensetzung:
Agalsidase beta; Mannitol; Natriumphosphat-Monohydrat; Natriumphosphat-Heptahydrat

Nebenwirkungen:
Häufig: Kopfschmerzen, Übelkeit, Fieber, Schüttelfrost, Hautausschlag, Juckreiz, Schmerzen an der Infusionsstelle. Gelegentlich: Schwindel, Erbrechen, Atemnot, Muskel- und Gelenkschmerzen. Selten: Anaphylaktische Reaktionen, Angioödem. Bei Auftreten schwerwiegender Nebenwirkungen sollte ein Arzt konsultiert werden.

Anwendung/Dosierung:
Die empfohlene Dosis beträgt 1 mg/kg Körpergewicht, verabreicht alle zwei Wochen als intravenöse Infusion. Die Behandlung sollte unter Aufsicht eines Arztes erfolgen, der Erfahrung mit Morbus Fabry oder anderen erblichen Stoffwechselerkrankungen hat. Die Infusionsrate sollte zu Beginn nicht mehr als 0,25 mg/min betragen und kann bei guter Verträglichkeit schrittweise erhöht werden.

Aufbewahrung/Hinweise:
Fabrazyme® sollte im Kühlschrank bei 2–8 °C gelagert werden. Vor Licht schützen. Die rekonstituierte Lösung sollte sofort verwendet werden. Die Anwendung sollte unter ärztlicher Aufsicht erfolgen. Bei Patienten mit eingeschränkter Nierenfunktion ist keine Dosisanpassung erforderlich. Es liegen keine ausreichenden Daten zur Anwendung bei Patienten über 65 Jahren oder bei Kindern unter 8 Jahren vor.